記者/紀(jì)佳文 實(shí)習(xí)記者/蘇子涵 吳琳

編輯/計(jì)巍

近100天的奔走后，陳竹終于讓患法布雷病的母親用上了特效藥

(資料圖)

2022年8月，與縣醫(yī)院、縣醫(yī)保局進(jìn)行了近100天的拉扯后，陳竹的母親終于用上了3針治療法布雷病的藥物“瑞普佳”?；仡櫈榱俗屇赣H用上這款罕見病藥物而奔走的經(jīng)歷，21歲的陳竹感慨，“結(jié)局是美好的，但過程太艱難了?！?/p>

陳竹和母親、弟弟都是法布雷病患者。2021年末，法布雷病特效藥“瑞普佳”通過醫(yī)保談判進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄，單針價(jià)格由1.2萬元降至3100元。按照母親兩周注射一次，每次3針的藥量算，她每年的用藥費(fèi)用由談判前的100萬元降至25萬元左右。陳竹算了算，如果在當(dāng)?shù)蒯t(yī)院用藥，經(jīng)過醫(yī)保報(bào)銷，母親每年自付費(fèi)用在5萬元左右，這讓他們看到了用藥的希望。

但這并不意味著母親能順利在當(dāng)?shù)蒯t(yī)院用上藥。對于醫(yī)院而言，即使瑞普佳在談判降價(jià)后進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄，但它的價(jià)格依舊高于常規(guī)藥，這成了醫(yī)院引進(jìn)這款藥的主要阻力：高額的罕見病藥品價(jià)格會(huì)影響醫(yī)院的藥占比等考核，還可能使醫(yī)院的年度醫(yī)保額度超標(biāo)——科室、醫(yī)生擔(dān)心自己會(huì)為此“倒貼錢”。

在陳竹加入的500多人的法布雷病友會(huì)里，目前，至少有300人，仍因?yàn)楦鞣N原因沒能用上這款已經(jīng)進(jìn)入醫(yī)保的特效藥。

“無藥可用”的患者

2021年末，陳竹看到病友群里的消息——“瑞普佳”通過了國家醫(yī)保談判。

通過國家醫(yī)保局與相關(guān)藥企談判，一部分臨床必需、療效確切，但價(jià)格較高的專利藥及獨(dú)家藥品，在降價(jià)后會(huì)被納入國家醫(yī)保乙類藥品范圍，這些藥品也被稱為“國談藥”?！凹热贿M(jìn)了醫(yī)保目錄，那我們肯定能用得起了”，陳竹想。

他沒有預(yù)料到的是，瑞普佳成了國談藥后，他和病友們依然面臨著用藥難、無法控制病情的困境。

法布雷病是一種罕見的遺傳性疾病，患者體內(nèi)缺少一種酶（α-半乳糖苷酶A），使一些代謝物無法被裂解，在血管和各器官廣泛蓄積，造成四肢劇烈疼痛，并對腎、心臟等器官產(chǎn)生損害，如果得不到有效治療，將危及生命。

2015年，15歲的陳竹通過基因檢測確診法布雷病。確診前，陳竹先后被診斷為生長性疼痛、關(guān)節(jié)炎、神經(jīng)炎，治療后病情始終沒有好轉(zhuǎn)。多名患者向深一度記者表示，確診法布雷病以前，他們都曾被診斷為其他常規(guī)疾病。四川省金堂縣第一人民醫(yī)院腎內(nèi)科醫(yī)生鄧曦說，法布雷病在早期沒有特異性，而作為確診“金標(biāo)準(zhǔn)”的基因檢測費(fèi)用較高，導(dǎo)致一些患者及潛在的患病親屬?zèng)]有及早確診并得到治療。

普通人患法布雷病的概率約為十萬分之一，陳竹自嘲，“這比中彩票還難?！卑l(fā)病時(shí)，他的四肢末端會(huì)出現(xiàn)灼燒感，“就像有打火機(jī)對著烤，疼得厲害的時(shí)候，想拿刀把胳膊腿都砍掉”。

醫(yī)生告訴他，法布雷病患者需要終身服藥。但特效藥價(jià)格昂貴，治療法布雷病的兩款藥物——法布贊（阿加糖酶-β）和瑞普佳（阿加糖酶-α）于2001年在歐洲上市，年治療費(fèi)用約30萬美元。更大的難題是，當(dāng)時(shí)這兩款藥尚未進(jìn)入中國市場。

法布雷病常在家庭內(nèi)部成員中“扎堆”出現(xiàn)，陳竹確診后，一直靠奧卡西平（一款針對癲癇病的藥物）緩解疼痛。后來，他的母親和弟弟也相繼確診。

陳竹開始在網(wǎng)上留意關(guān)于法布雷病相關(guān)的信息。他加入了一個(gè)法布雷病友會(huì)群，找到了一群“和自己一樣的人”。他了解到，在沒有特效藥的情況下，大部分患者只能自行購買一些藥物緩解疼痛，或是針對并發(fā)癥進(jìn)行治療。

法布雷病友會(huì)的組織者劉軍在上海瑞金醫(yī)院確診時(shí)，也是2015年。當(dāng)時(shí)，國內(nèi)對法布雷病有研究的醫(yī)院只有幾家。劉軍只能盡量通過一些藥物來控制腦梗、高血壓、心肌缺血等并發(fā)癥，確診后的七年里，他一天要吃六種藥。

為了用上特效藥，劉軍和病友們做過不少努力：聯(lián)系專家和媒體記者，嘗試著給國家醫(yī)保局、國家藥監(jiān)總局寫信溝通，希望能將兩款藥品引入國內(nèi)。

2019年末，法布贊進(jìn)入中國市場，2020年8月，瑞普佳也在中國獲批上市。陳竹當(dāng)時(shí)算了筆賬，兩款藥物每年的費(fèi)用都超過100萬元，如果家里三個(gè)患者同時(shí)用藥，一年要支出400多萬。這對他的家庭而言，是一筆天文數(shù)字。

陳竹了解到，這兩款藥品在國內(nèi)上市后，山東、浙江等省份通過建立專項(xiàng)基金等方式，將法布雷病納入了當(dāng)?shù)氐尼t(yī)療保障范圍。當(dāng)時(shí)，陳竹所在的河北省沒有這樣的政策，他決定到省醫(yī)保局溝通情況，希望河北省能將法布贊或瑞普佳納入當(dāng)?shù)蒯t(yī)保的“大病保險(xiǎn)待遇”支付范圍。身邊有人覺得他太過天真，但他還是打算試一試，“不試的話，用不上藥，只能等死?！?/p>

當(dāng)時(shí)正在讀大一的陳竹，有空就到省醫(yī)保局，反映法布雷病患者用不起“天價(jià)藥”的無奈。起初，工作人員看他年齡小，沒太在意，他就一趟一趟地跑，給對方科普法布雷病和其他省份的醫(yī)療保障政策。另一邊，病友會(huì)里的其他患者也向各自省份的醫(yī)保局反映這一問題，希望能一起推動(dòng)藥品進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄。

2021年末，瑞普佳進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄。消息傳到群里，陳竹還有些不敢相信，“這中間的艱難過程，只有我們患者知道?！?/p>

醫(yī)保問題解決了，新的問題又?jǐn)[在他們面前：作為一款高價(jià)罕見病用藥，并不是所有醫(yī)院都會(huì)引進(jìn)瑞普佳。

母親的病情比陳竹和弟弟嚴(yán)重，經(jīng)常出現(xiàn)頭痛、手麻等癥狀，陳竹打算先讓母親在當(dāng)?shù)蒯t(yī)院用上藥。但縣醫(yī)院沒有瑞普佳，醫(yī)生們甚至沒有聽說過法布雷病。要用藥，只能到省里去。

這意味著他們每半個(gè)月就要去省里住一次院，陳竹不想讓母親經(jīng)受這樣的折騰。除此之外，費(fèi)用是更為實(shí)際的問題。石家莊市居民醫(yī)保待遇表顯示，居民在縣區(qū)二級醫(yī)療機(jī)構(gòu)住院醫(yī)保起付線是400元，支付比例為80%，省屬三級醫(yī)療機(jī)構(gòu)醫(yī)保起付線為1500元，支付比例為60%。母親每次用藥劑量是三針，費(fèi)用為9300元，按照上述報(bào)銷規(guī)則，在縣醫(yī)院用藥每年的自付費(fèi)用要比省醫(yī)院少3萬多元。對于很多患者家庭來說，這并不是一個(gè)小數(shù)目。

陳竹帶著文件去縣醫(yī)保局溝通

100天的“拉鋸戰(zhàn)”

今年6月初，陳竹到縣醫(yī)院腎內(nèi)科，和醫(yī)生說了母親的病情以及自己家里的情況。陳竹說，當(dāng)時(shí)科室主任表示可以收治，只是需要向院里申請藥品臨時(shí)采購，讓他回去等通知。

十幾天后，他到醫(yī)院自助查詢機(jī)上查詢，結(jié)果仍是“暫無該藥品”?？剖抑魅巍盀殡y”地告訴他，瑞普佳的價(jià)格太高，會(huì)影響到科室的“藥占比”（注：即藥品占醫(yī)療總費(fèi)用的比例）和次均費(fèi)用（注：指某醫(yī)療機(jī)構(gòu)一段時(shí)間內(nèi)所有病人在該院發(fā)生費(fèi)用的平均數(shù)）考核，加上醫(yī)院年度醫(yī)?；鹩邢揞~，進(jìn)藥申請沒有被通過。

“國談藥進(jìn)院難”不是一個(gè)新問題，這當(dāng)中無法繞開的一個(gè)大背景是醫(yī)保支付方式改革——從以前的按項(xiàng)目付費(fèi)到DRG或DIP付費(fèi)。DRG和DIP是通過把疾病分類“打包”，醫(yī)保部門按既定的付費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)將資金支付給醫(yī)院，即醫(yī)院每年收到的醫(yī)保資金是有限額的，實(shí)際醫(yī)療費(fèi)用如果超出醫(yī)保資金，醫(yī)院則可能面臨“虧損”。在藥品零加成的政策下，瑞普佳這類的高價(jià)藥會(huì)給醫(yī)院帶來控費(fèi)壓力。

為了不“賠本兒”，醫(yī)院內(nèi)部一般會(huì)有藥占比、材占比（耗材所占總費(fèi)用的比例）等指標(biāo)的考核。在有些醫(yī)院，控費(fèi)的壓力最后會(huì)落到醫(yī)生頭上。上海某醫(yī)院的一名醫(yī)生告訴深一度記者，在大部分醫(yī)療機(jī)構(gòu)，“藥占比”和“次均費(fèi)用”等考核指標(biāo)直接與醫(yī)生的績效掛鉤。如果月度、年度考核超標(biāo)，很有可能會(huì)從醫(yī)生的績效里扣除，“所以我們平時(shí)開藥的時(shí)候，不僅要考慮對癥，還要考慮價(jià)格。”

為了打通國談藥與患者之間的“最后一公里”，2018年以來，國家醫(yī)保局和衛(wèi)健委先后印發(fā)多項(xiàng)文件，要求各省在國家談判藥品目錄公布后的3至6個(gè)月內(nèi)完成落地工作。2021年4月，國家醫(yī)保局、國家衛(wèi)健委發(fā)布關(guān)于建立完善國家醫(yī)保談判藥品“雙通道”管理機(jī)制的指導(dǎo)意見?！半p通道”是指通過定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和定點(diǎn)零售藥店兩個(gè)渠道，滿足談判藥品供應(yīng)保障、臨床使用等方面的需求。意見還提到，對使用周期較長、療程費(fèi)用較高的談判藥品，可探索建立單獨(dú)的藥品保障機(jī)制。

陳竹將相關(guān)政策研究了一遍，向縣醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)表達(dá)了母親急需用藥的需求，得到的答復(fù)是，法布雷病是罕見病，縣醫(yī)院沒有診療能力。他向醫(yī)院解釋，法布雷患者的治療只需要在醫(yī)院輸液，且瑞普佳在國外已經(jīng)使用過20年，作為一款“老藥”，安全性有保障。

鄧曦認(rèn)為，基層醫(yī)生診治時(shí)的顧慮，是導(dǎo)致罕見病患者用藥難的原因之一，“其實(shí)對于疑難病例，可以通過線上會(huì)議交流學(xué)習(xí)，遠(yuǎn)程會(huì)診明確診治方案等方式打消基層醫(yī)院對于罕見病診治的顧慮擔(dān)憂。”

縣醫(yī)院說不通，陳竹決定去找縣醫(yī)保局溝通。

聽了陳竹的遭遇，縣醫(yī)保局的工作人員給醫(yī)院打去電話協(xié)調(diào)，讓醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)層和陳竹開會(huì)溝通。領(lǐng)導(dǎo)們不了解法布雷病，陳竹在會(huì)上給他們做科普，又解釋了希望在縣醫(yī)院用藥的理由。院方再次提出擔(dān)憂，一是醫(yī)院年度醫(yī)?；鹂傤~有限，一旦用了高價(jià)藥，可能會(huì)導(dǎo)致年度費(fèi)用超出限額；二是，藥品價(jià)格會(huì)影響科室和醫(yī)院的藥占比等考核指標(biāo)。

陳竹理解院方的顧慮，他拿出打印好的省、市醫(yī)保局發(fā)布的關(guān)于國談藥“雙通道”管理等事宜的通知，給院領(lǐng)導(dǎo)解釋。按照省里和市里的文件，對于暫時(shí)無法納入本醫(yī)療機(jī)構(gòu)供應(yīng)目錄，但臨床確有需求的談判藥品，可納入臨時(shí)采購范圍，建立綠色通道。文件還提到，醫(yī)療機(jī)構(gòu)配備和使用談判藥品，不納入醫(yī)療機(jī)構(gòu)“藥占比”、“次均費(fèi)用”等影響其落地的考核指標(biāo)范圍。

溝通比想象中順利，會(huì)上，院方告訴陳竹，醫(yī)院會(huì)著手進(jìn)行藥品臨時(shí)采購。陳竹以為，他和縣醫(yī)院之間的“拉鋸戰(zhàn)”終于要落下帷幕了。

7月中旬，他接到醫(yī)院的電話，但等來的卻并不是他期待的好消息。陳竹說，這次院方的答復(fù)仍是，醫(yī)院從來沒有接診過法布雷病人，不敢隨意用藥，建議他到省里的醫(yī)院治療。同時(shí)，考核指標(biāo)再一次被搬了出來。

“怎么溝通了這么久，又回到最初的問題了？”陳竹說。

他又找到縣醫(yī)保局幫忙協(xié)調(diào)，醫(yī)保局的工作人員告訴醫(yī)院，有政策和文件支撐，讓院方不要擔(dān)心考核的問題?；氐结t(yī)院，工作人員說，臨時(shí)采購需要等領(lǐng)導(dǎo)簽字審批。

像是一場對弈，每次院方提出新問題，陳竹就要繼續(xù)研究政策和溝通。他開始了在縣醫(yī)院和縣醫(yī)保局之間的來回奔走。去的次數(shù)多了，他和縣醫(yī)保局的工作人員成了“老熟人”，有時(shí)，他在醫(yī)保局的辦公室一待就是一上午，和工作人員溝通“雙通道”和國談藥落地的相關(guān)政策。但縣醫(yī)保局不是縣醫(yī)院的主管單位，沒有權(quán)力要求醫(yī)院必須接診，工作人員告訴陳竹，他們只能盡力幫他溝通。

這期間，縣醫(yī)院曾提出讓陳竹的母親通過“雙通道”政策，用“外購藥”的方式在別的醫(yī)療機(jī)構(gòu)或者藥店買藥，再回到縣醫(yī)院用藥。但問題是，如果在省里拿藥，母親還是無法享受縣里更優(yōu)惠的報(bào)銷政策。

一家三個(gè)病人，陳竹必須找到最經(jīng)濟(jì)的用藥方式。

看得見的政策，用不到的藥

病友的顧慮是相似的，幾位法布雷病患者反映，他們通過“雙通道”在院外購藥的過程中，會(huì)遇到距離遠(yuǎn)、手續(xù)繁瑣、報(bào)銷比例低等問題。

今年1月，李樅確診法布雷病。為了用上瑞普佳，他去問過合肥市的幾家大醫(yī)院，但沒有一家醫(yī)院引進(jìn)這個(gè)藥。李樅說，他向合肥市衛(wèi)健委反映用不上藥的情況，得到的答復(fù)是“合肥沒有診療該疾病的醫(yī)院”。

兩個(gè)月后，李樅在合肥一家三甲醫(yī)院通過“雙通道”，用“外購藥”的方式用上了藥。走“雙通道”外購藥要經(jīng)過幾道“關(guān)卡”：第一天先去門診找醫(yī)生開處方，再去藥劑科開證明，證明醫(yī)院沒有瑞普佳，第二天到醫(yī)院醫(yī)保辦蓋章，再去定點(diǎn)藥店買藥，最后回到醫(yī)院治療。

根據(jù)合肥市醫(yī)保局、衛(wèi)健委發(fā)布的落實(shí)國談藥“雙通道”的相關(guān)文件，參保人員在定點(diǎn)藥店購買談判藥品，需要進(jìn)行備案。參保人員將《備案表》和外購處方報(bào)送醫(yī)療機(jī)構(gòu)醫(yī)保辦。醫(yī)療機(jī)構(gòu)醫(yī)保辦蓋章確認(rèn)，并通過醫(yī)保信息系統(tǒng)向參保地醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)備案。這種情況下，外購藥品的費(fèi)用可單列預(yù)算，不納入定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)醫(yī)?；痤A(yù)算總額，報(bào)銷比例參照相應(yīng)級別醫(yī)療機(jī)構(gòu)住院政策。

但6月份，腎內(nèi)科的醫(yī)生告訴李樅，瑞普佳作為高價(jià)藥會(huì)影響科室的DRG考核，科室每個(gè)月會(huì)被扣1萬多元，并稱法布雷病應(yīng)該是神經(jīng)內(nèi)科收治。李樅說，神經(jīng)內(nèi)科的醫(yī)生稱，他們科室因?yàn)榻o其他病人用藥，DRG已經(jīng)超標(biāo)，科室也被扣了錢。

最后幾次去用藥時(shí)，腎內(nèi)科的主任雖然表達(dá)了自己的難處，但還是幫他開了藥。當(dāng)他詢問接下來還能不能正常用藥時(shí)，沒有得到確定的答復(fù)。

李樅多次向合肥市醫(yī)保局反映科室因DRG被扣費(fèi)的事，得到的答復(fù)都是，法布雷病已經(jīng)不計(jì)入DRG考核。而醫(yī)生給李樅看的一份表格顯示，過去的幾個(gè)月，腎內(nèi)科確實(shí)因?yàn)榻o他治療被扣了費(fèi)。

鄧曦告訴深一度記者，參加一些線上會(huì)議時(shí)，她聽其他地方的醫(yī)生說起過高價(jià)藥進(jìn)院難的問題，除了部分基層醫(yī)院對罕見病的認(rèn)知不足外，另一方面，雖然政策有規(guī)定，國談藥不納入藥占比、DRG的考核，但在實(shí)際操作中，往往不好落實(shí)。此外，很多地區(qū)醫(yī)保沒有將法布雷病納入門診報(bào)銷范疇，導(dǎo)致原本只需要輸液的患者，每次用藥都要辦理住院，既浪費(fèi)了住院資源，又增加了患者用藥的成本。

今年5月，鄧曦接診了一對患法布雷病的父女。給他們用藥前，她考慮了很多：她所在的縣醫(yī)院沒有瑞普佳，讓他們?nèi)ナ±镉盟庯@然不是最經(jīng)濟(jì)的方法。這對父女家里情況困難，想用藥，但又擔(dān)心費(fèi)用問題。

鄧曦了解到，國家醫(yī)保局和衛(wèi)健委在相關(guān)意見中提到，對使用周期較長、療程費(fèi)用較高的談判藥品，可探索建立單獨(dú)的藥品保障機(jī)制。施行單獨(dú)支付政策的藥品，可以不納入定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)醫(yī)保總額控制范圍。四川省有關(guān)于建立單獨(dú)的藥品保障機(jī)制的政策，針對國談藥中的包括瑞普佳在內(nèi)的124個(gè)藥品施行“單行支付”，患者在定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)和定點(diǎn)藥店買藥，醫(yī)保支付部分由省醫(yī)保事務(wù)中心與供藥機(jī)構(gòu)結(jié)算。

與醫(yī)院行政部門溝通后，鄧曦讓這對父女通過“雙通道”機(jī)制在院外買藥，每隔兩周到縣醫(yī)院用藥。鄧曦說，外購的藥品會(huì)直接被郵寄到患者家里，且用藥費(fèi)用不會(huì)計(jì)入縣醫(yī)院的藥占比和DRG等考核，由醫(yī)保統(tǒng)籌資金按75%的比例支付。經(jīng)過醫(yī)保、當(dāng)?shù)鼗菝癖?、低保等組合報(bào)銷，父女倆的藥費(fèi)基本可以做到零自付。另外，患者帶上醫(yī)生的處方、藥品合格證、發(fā)票等材料，可以直接在縣醫(yī)院的急診科輸液用藥，不占用住院部的醫(yī)療資源，每次只需付100元左右的輸液費(fèi)和鹽水費(fèi)，同時(shí)更好的保護(hù)病人的隱私?！昂芏噌t(yī)院已經(jīng)在探索‘日間病房’的模式，讓患者能更方便、經(jīng)濟(jì)地用藥。”

鄧曦坦言，這都是基于地方政策靈活的情況下，患者才能順利用藥。

一位法布雷病患者在四川省金堂縣第一人民醫(yī)院急診處用藥

為了能“最經(jīng)濟(jì)”地用上藥，一部分患者選擇了“死磕”。今年3月，安徽省向宿州市下達(dá)了國談藥落地的文件，劉軍隔幾天就跑一趟市立醫(yī)院，希望能推動(dòng)瑞普佳進(jìn)院。

藥劑科建議他通過“外購藥”的方式，在醫(yī)院用藥，劉軍解釋了其中的緣由：在院外拿藥用不了惠民保，每年的花費(fèi)要多幾萬元。得到否定的答復(fù)后，他又跑了幾趟醫(yī)保局。

4月底，醫(yī)院通過臨時(shí)采購給劉軍用上了藥。劉軍的例子給了陳竹鼓勵(lì)，今年放暑假回家后，陳竹開始了那場和縣醫(yī)院、縣醫(yī)保局的“拉鋸戰(zhàn)”。

整個(gè)暑假，陳竹跑了不下20趟醫(yī)院和醫(yī)保局。法布雷病患者排汗困難，高溫天氣和運(yùn)動(dòng)會(huì)讓他的體溫快速升高，病癥加重?！袄彙钡倪^程中，陳竹想過放棄，“大不了我們不用這藥，也就沒有這些煩惱了?！钡F(xiàn)實(shí)的是，如果一直用不上特效藥，患者的器官會(huì)慢慢出現(xiàn)病變和衰竭，他沒有別的選擇。

為了能在縣醫(yī)院用上藥，陳竹決定，去省衛(wèi)健委溝通。

8月5日，陳竹帶著打印出來的資料，來到河北省衛(wèi)健委。工作人員告訴他，省醫(yī)保局聯(lián)合省衛(wèi)健委下發(fā)了關(guān)于國談藥落地的文件，地方不執(zhí)行屬于違法行為，建議他去石家莊市醫(yī)保局反映。陳竹打了輛出租車，路上，司機(jī)告訴他，可以去人民政府表達(dá)訴求。

走出市政府大樓，陳竹接到了縣醫(yī)保局的電話，對方說，會(huì)給他開辟綠色通道，“特事特辦”，讓陳竹回家等消息。

“最后一公里”

8月下旬，好消息傳來時(shí)，陳竹正在上網(wǎng)課?？h醫(yī)院告訴他，藥品臨時(shí)采購申請通過了。掛掉電話，陳竹發(fā)了會(huì)兒呆，“好像腦子里一直緊繃著的東西，突然松下來了，有點(diǎn)懵?！?/p>

8月29日，母親住進(jìn)縣醫(yī)院準(zhǔn)備用藥。醫(yī)保局給他們開通綠色通道后，母親用藥的費(fèi)用不會(huì)被計(jì)入縣醫(yī)院的醫(yī)?；鹂傤~，也不會(huì)算進(jìn)科室的藥占比考核。陳竹記得，給母親用藥時(shí)，腎內(nèi)科的醫(yī)生們感嘆，“沒想到陳竹真能把這個(gè)問題解決了，還挺佩服這孩子的?！?/p>

也有病友在“死磕”的路上放棄。一位法布雷病患者為了能在日照市的一家縣醫(yī)院用上藥，跑過好幾趟醫(yī)保局，但被工作人員告知，縣醫(yī)院可以進(jìn)藥，但用藥費(fèi)用不能報(bào)銷，理由是，可以報(bào)銷的定點(diǎn)醫(yī)院須是三甲醫(yī)院，但這家縣醫(yī)院不是三甲醫(yī)院。

從家到市醫(yī)院有兩個(gè)小時(shí)路程，這位患者每周要在縣醫(yī)院做三次透析，每隔半個(gè)月又要去市醫(yī)院用藥。群里像他一樣為了用藥來回奔波的病友有不少。

“乍一看是制度的問題，其實(shí)說到底是錢的問題。”中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊(duì)第920醫(yī)院血液內(nèi)科主任王三斌說，國談藥進(jìn)院難，表面上是因?yàn)檎邎?zhí)行時(shí)有脫節(jié)，不同部門之間各說各話，但歸根到底，是因?yàn)楦鞯蒯t(yī)療資金有限。

目前，醫(yī)?；鸹緦?shí)現(xiàn)了地市級的統(tǒng)籌，有些省份逐步向省級統(tǒng)籌過度，但縣級統(tǒng)籌的情況依然存在。王三斌認(rèn)為，“雙通道”的落實(shí)，還要靠醫(yī)療資金的保障，“理論上我們是希望每個(gè)患者都得到最好的救治，但各地財(cái)政用于醫(yī)療方面的支出不可能是無限的。雖然政策規(guī)定，‘雙通道’機(jī)制下產(chǎn)生的藥費(fèi)可以不占用醫(yī)院醫(yī)保基金總額，但說白了單獨(dú)支付還是要由地方醫(yī)?；饒?bào)銷，如果地方醫(yī)療資金不夠充裕，怎么報(bào)呢？”

對于罕見病藥物治療的支付方式，醫(yī)保政策研究專家仲崇明認(rèn)為，雖然國家逐步將罕見病的藥物納入醫(yī)保藥品目錄，但目前醫(yī)?；鸬墓芾磉€不夠精細(xì)化，有些省份已經(jīng)建立了罕見病的專項(xiàng)支付體系，這是很好的嘗試。另外，僅靠醫(yī)保報(bào)銷來減輕罕見病患者的負(fù)擔(dān)是不現(xiàn)實(shí)的，各地可以通過醫(yī)保、惠民保、醫(yī)療救助等組合支付的方式，建立多方共付的保障機(jī)制，來減輕罕見病患者用藥的負(fù)擔(dān)。

但在一些地區(qū)，法布雷病尚未被納入當(dāng)?shù)氐幕菝癖Ｙr付范圍，部分因病致貧的患者在申請低保時(shí)，也會(huì)遇到阻礙。

陳竹說，目前法布雷病友會(huì)的500多名成員中，只有200多人用上了藥，這其中還包括通過藥企臨床試驗(yàn)用藥的病友。

今年40歲的馬杰，與法布雷病的斗爭已經(jīng)超過15年。2020年7月，馬杰在安徽醫(yī)科大學(xué)第二附屬醫(yī)院注射了4毫克劑量的法布贊，法布贊并不在國家醫(yī)保目錄中，馬杰最后自付了3.2萬元。按照這個(gè)標(biāo)準(zhǔn)，一年要花80多萬元的藥費(fèi)，他只好停止用藥。

瑞普佳進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄后，馬杰向合肥市一家三甲醫(yī)院表達(dá)了用藥的意愿。

一開始，對方稱以前沒有法布雷病的用藥經(jīng)驗(yàn)，市醫(yī)保局介入后，院方又稱高價(jià)藥費(fèi)會(huì)被算進(jìn)該醫(yī)生所在科室的DRG考核中，影響醫(yī)生的績效。馬杰向醫(yī)保局反映了情況，工作人員稱，醫(yī)院不能因?yàn)镈RG的問題拒絕患者用藥。經(jīng)過一番協(xié)調(diào)，醫(yī)保局幫他聯(lián)系了另一家醫(yī)院。

9月下旬，馬杰在醫(yī)保局介紹的那家醫(yī)院住院期間，DRG問題再次被醫(yī)生提出來，“他跟我明確說，就算給我用藥，也只能用一兩次?！?/p>

他再次找到醫(yī)保局，工作人員告訴他，法布雷病不再被計(jì)入DRG考核，以后可以放心用藥了。10月17日，他帶著這個(gè)消息到醫(yī)院門診，醫(yī)生稱，他們正在嘗試將瑞普佳引進(jìn)醫(yī)院，進(jìn)藥申請已經(jīng)上報(bào)給院方，只要等領(lǐng)導(dǎo)批準(zhǔn)就可以了。

現(xiàn)在，馬杰每天都等待著醫(yī)院進(jìn)藥成功的消息，希望自己早點(diǎn)用上藥。

相比之下，陳竹的母親是幸運(yùn)的，但陳竹覺得，他的經(jīng)歷不能算作正面案例，“不要都像我一樣，堅(jiān)持三個(gè)多月，最后還是通過信訪的方式才解決?！?/p>

母親的事情解決后，看到有用不上藥的病友在群里求助，陳竹會(huì)幫他們想辦法，他希望，病友用藥不要再和自己一樣“坎坷”。

（為保護(hù)采訪對象隱私，陳竹、劉軍、馬杰、李樅為化名）

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