1月5日，一度延期的2022年國家醫(yī)保藥品目錄現(xiàn)場談判正式啟動。醫(yī)保部門與醫(yī)藥企業(yè)就藥品支付標(biāo)準(zhǔn)進行磋商，決定相關(guān)藥品是否被納入，及以什么價格納入國家醫(yī)保藥品目錄。根據(jù)國家醫(yī)保局公布的名單，共有343個品種的藥品在此前通過初步形式審查，包含被稱為“天價抗癌藥”的CAR-T瑞基奧侖賽注射液在內(nèi)的多個價格高昂的罕見病、癌癥等藥品。
國家醫(yī)保現(xiàn)場談判桌上的“靈魂砍價”曾被公眾所熟知。2021年，國家醫(yī)保局談判代表的發(fā)言引發(fā)網(wǎng)友共情，其中，通過多輪談判將治療罕見病脊髓性肌萎縮癥（下稱SMA）的藥品從每針近70萬元砍至3萬余元，最終使得該藥品納入醫(yī)保目錄。據(jù)國家醫(yī)保局披露的信息，2018年以來，該局連續(xù)4次開展醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判，累計將250種藥品通過談判新增進入目錄，價格平均降幅超過50%。2021年，協(xié)議期內(nèi)221種談判藥報銷1.4億人次。
本次談判，同樣承載著眾多患者家庭的期許。南都、N視頻記者曾記錄廣州SMA患兒潘曉誼從面對病癥“無能為力”，到以較低的價格即可用上曾經(jīng)的“天價藥”的治療過程；也曾起底有機構(gòu)推出與“天價抗癌藥”CAR-T瑞基奧侖賽注射液十分相似的“山寨抗癌針”的亂象，相關(guān)機構(gòu)經(jīng)報道后被監(jiān)管部門查處。1月4日，曉誼的父親告訴南都記者，女兒的手臂力量改善，精神狀態(tài)也明顯好轉(zhuǎn)，身邊許多SMA病友也用上了曾經(jīng)的“天價藥”。也有業(yè)內(nèi)人士向南都記者分析，CAR-T“成本不好降低下來”，最終能否進入醫(yī)保名單還有待觀察。
(相關(guān)資料圖)
2021年12月3日，國家醫(yī)保局公布74種新藥進醫(yī)保，廣受關(guān)注的“天價救命藥”諾西那生鈉注射液位列其中。新華社發(fā)
談判延期后啟動，能否再現(xiàn)“靈魂砍價”？
此前延期的2022年國家醫(yī)保藥品目錄現(xiàn)場談判有新進展。據(jù)央視新聞報道，1月5日，國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的現(xiàn)場談判正式開始。
2022年9月，國家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于公示2022年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整通過初步形式審查的藥品及相關(guān)信息的公告》，公示了通過初步形式審查的藥品及相關(guān)信息。根據(jù)通過審查的藥品名單，涉及343個品種，目錄內(nèi)原有品種145個，目錄外新進品種198個。
南都記者注意到，此次初步形式審查的藥品名單共有19個罕見病藥品，病種覆蓋范圍進一步擴大，其中還包括用于治療2月齡及以上患者SMA的利司撲蘭口服溶液用散。此外，被稱為“天價抗癌藥”的CAR-T瑞基奧侖賽注射液首次出現(xiàn)在初審名單中。
公開資料顯示，醫(yī)保藥品目錄調(diào)整分為企業(yè)申報、形式審查、專家評審、談判競價等環(huán)節(jié)。換言之，藥品只有順利通過目錄調(diào)整的所有環(huán)節(jié)，才能最終被納入國家醫(yī)保藥品目錄。
如今，2022年的醫(yī)保藥品目錄調(diào)整進入談判競價環(huán)節(jié)。醫(yī)保部門與醫(yī)藥企業(yè)就藥品支付標(biāo)準(zhǔn)進行磋商，磋商結(jié)果直接決定該藥品是否被納入及以什么價格納入國家醫(yī)保藥品目錄。
部分昂貴的罕見病及抗癌藥物能否再現(xiàn)2021年醫(yī)?，F(xiàn)場談判桌上的“靈魂砍價”，進而通過醫(yī)保惠及廣大患者成為社會關(guān)注的焦點。
2021年底，一段醫(yī)保方與企業(yè)方就罕見病藥品進國家醫(yī)保目錄展開價格談判的視頻引起過公眾廣泛熱議，也使得如SMA等罕見病走入公眾的視野。
“你們要做更大的努力”“每一個小群體都不該被放棄”“我這邊調(diào)整空間是零”“真的很艱難，我覺得我眼淚都快掉下來了”……當(dāng)時，國家醫(yī)保局的談判代表張勁妮通過八輪談判，將治療SMA市場價每針近70萬元的諾西那生鈉，一路“殺”到3.3萬元，此次談判被網(wǎng)友稱為“靈魂砍價”。
2022年1月1日，新版《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式落地實施，74種新藥納入新版目錄，其中就包括在上述談判中被張勁妮不斷“砍價”的諾西那生鈉注射液等7種罕見病用藥。
此后，全國多地的SMA患者相繼接受被納入醫(yī)保的諾西那生鈉注射液治療。其中，廣東“入保第一針”由中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院打出。
廣州罕見病患兒用上曾經(jīng)的“天價藥”
“身體沒有再退化，孩子的生存質(zhì)量也提高了?！苯衲?1歲的廣州女孩潘曉誼是一名SMA患兒。1月4日，她的父親潘慶雄告訴南都記者，諾西那生鈉進國家醫(yī)保目錄后，截至目前女兒已經(jīng)鞘內(nèi)注射了6針，身邊許多SMA病友也用上了曾經(jīng)的“天價藥”。令家人欣喜的是，現(xiàn)在曉誼的手臂力量改善，精神狀態(tài)也明顯好轉(zhuǎn)。
南都此前報道，2012年10月，曉誼在廣州市婦女兒童醫(yī)療中心被確診為SMA。這是一種因運動神經(jīng)元存活基因1突變所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病，在新生兒中的發(fā)病率約為1/10000。按照嚴重程度，分為Ⅰ型、II型和Ⅲ型等，最嚴重的Ⅰ型患兒，常因呼吸衰竭，活不過兩歲。2018年，SMA被納入國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。
隨著病程發(fā)展，先是不能站立行走，然后吞咽變得困難，呼吸功能不全，飽受肺炎等疾病困擾，直至生命消逝。曉誼是II型SMA患兒，潘慶雄向南都記者回憶，在醫(yī)學(xué)詞典上看到這些，“眼淚在流，手都是抖的?！睍哉x的身體一天天衰弱，被困守在一張輪椅中，各類并發(fā)癥不時襲來，多次因肺部感染等被送入ICU搶救。從背面看，她的身體呈“C”字型，脊柱已嚴重側(cè)彎扭曲。
2016年圣誕節(jié)前夕，“諾西那生鈉注射液”在美國獲批上市，是全球首個治療SMA的藥物。這是獻給人類的禮物，卻也是昂貴的禮物。一針12.5萬美元，前兩個月注射4針，此后每四個月1針，年年如此，終身用藥。2019年2月，渤健公司研發(fā)的“諾西那生鈉注射液”經(jīng)過優(yōu)先審評審批，在我國成功上市，定價近70萬元一針。
“無能為力?！眱r格出來后，潘慶雄不敢再想，絕大多數(shù)家庭都望塵莫及。每長大一天，曉誼就更衰弱一點，爭取活著的時間，等待降價、新藥出現(xiàn)，成為父女倆最大的動力。
用上“靈魂砍價”后降價的諾西那生鈉注射液的廣州罕見病患兒曉誼。受訪者供圖
廣州市婦女兒童醫(yī)療中心遺傳內(nèi)分泌科主任劉麗從醫(yī)30多年了，擔(dān)任國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家組成員、廣東省醫(yī)學(xué)會罕見病學(xué)分會主任委員。2019年，她所在的廣州婦女兒童醫(yī)療中心被遴選為廣東省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)省級牽頭醫(yī)院，是當(dāng)?shù)卦\斷罕見病最多的醫(yī)院之一。
她見過許多SMA患兒，“這種孩子很可愛，求生欲望很強，會積極配合治療，很聽話，因為他們想活下去?！眲Ⅺ愑浀茫Z西那生鈉在國內(nèi)剛上市的前兩年，她所在的醫(yī)院“只有四五個人打針”。聽到有藥可治，大家都高興，但知道藥價后，又退卻了，“父母不忍心放棄治療，他們是很自責(zé)的。”
“打得起針的患者多了”
“70萬一針天價藥”“眾籌打針”，這樣的字眼越來越多地出現(xiàn)在公眾視野中?！皼]有藥沒辦法，現(xiàn)在有藥了，我們就得想辦法?！眲Ⅺ愓f。如何讓諾西那生鈉抵達患者，在不同場合，被反復(fù)探討，“最后一公里”是一步步推進的。
全國多個省市，開始探索商業(yè)補充醫(yī)療保險。2020年前后，佛山、廣州先后推出“平安佛”、“穗歲康”，諾西那生鈉等罕見病高值藥物，被納入保障范圍。后者賠付比例為70%，也就是說，原來第一年自費的140萬，可以報銷96萬。劉麗欣慰地看到，這一年后，打針的人“又多了十來個”。
國家醫(yī)保談判被寄予最大厚望。2021年12月3日上午，SMA病友群里突然消息刷屏——“諾西那生鈉被納入國家醫(yī)保目錄，3.3萬元一針！”潘慶雄和女兒正在學(xué)校上課，“一邊看一邊流眼淚，就是情不自禁，這個價錢想都沒想過?！?/p>
國內(nèi)首家專注SMA領(lǐng)域的公益組織——美兒SMA關(guān)愛中心向南都記者表示，聽到“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄”，“很多家長都瞬間淚奔，從心底里感謝國家?！?/p>
2022年2月9日，曉誼在廣州市婦女兒童醫(yī)療中心成功注射諾西那生鈉。潘慶雄打開那張醫(yī)院清單看到，僅在醫(yī)保報銷后，一針就降到了1.1萬元?！艾F(xiàn)在大家都輕松了，沒有人再談錢?！?/p>
劉麗告訴南都記者，當(dāng)年春節(jié)前后她所在的醫(yī)院，“將近40多個SMA新患兒準(zhǔn)備打第一針”。她和同事籌備了工作組和治療場所，接受患者預(yù)約、評估，并安排打針時間。
曉誼近照。受訪者供圖
近一年來，曉誼堅持往返醫(yī)院打針、康復(fù)訓(xùn)練。2022年3月，她進行了胃造瘺手術(shù)，身體攝取營養(yǎng)能力提高，從打針前的15公斤，如今長到了29.5公斤。潘慶雄還計劃，今年讓女兒在廣州接受脊柱融合手術(shù)，改善脊柱側(cè)彎扭曲后，她也許能獨立坐起來。
宣布諾西那生鈉進醫(yī)保消息后的第三天，曉誼度過了10歲生日，爸爸說，這是她最好的“生日禮物”。那天她許下心愿，未來，還能站起來。
曾有機構(gòu)推出“山寨抗癌針”被查
在本次醫(yī)保談判中，120萬元一針的“天價抗癌藥”CAR-T瑞基奧侖賽注射液首次出現(xiàn)在通過初步形式審查藥品的名單中，同樣引起癌癥患者的關(guān)注。
作為腫瘤治療的“明星療法”，CAR-T療法是指提取人體T細胞，嵌上相應(yīng)的抗體后得到CAR-T細胞，擴增后再回輸人體內(nèi)，幫助更好地識別相應(yīng)的抗原，使T細胞識別并攻擊自身的腫瘤細胞，達到治療腫瘤的目的。
CAR-T藥品瑞基奧侖賽注射液在2021年9月獲批上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血細胞淋巴瘤。同期，上海一名女患者注射后體內(nèi)癌細胞影像“清零”新聞傳出，幾大消息疊加，CAR-T療法進入熱搜話題，但天價藥物費用，也讓普通患者感到壓力。
CAR-T療法受矚目，也出現(xiàn)一些機構(gòu)鋌而走險蹭熱度，違規(guī)誘導(dǎo)患者付費30萬元打無試驗批件的“山寨抗癌針”。
南都此前曾起底相關(guān)亂象。2021年10月，肝癌患者小寶（化名）曾向南都記者報料稱，上海一家山寨醫(yī)療機構(gòu)誘導(dǎo)患者付費30萬元打一款名稱和內(nèi)容都與CAR-T相似的“GAL-T”抗癌針，并宣稱有效率八成以上，項目宣稱是“中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院投資的北京中外腫瘤研究所，為國家投資項目”。
同年，南都記者實地走訪調(diào)查發(fā)現(xiàn)，在這家名為“中外（北京）腫瘤醫(yī)學(xué)研究院上海分院”的機構(gòu)，患者本人不需要在場或抽血，即可通過該機構(gòu)評估并付費參與試驗，外來人員進入該機構(gòu)實驗室不需要消殺，實驗室內(nèi)細胞培養(yǎng)液更是隨意堆放。同時，在國家有關(guān)監(jiān)管部門的官方平臺上，涉事機構(gòu)及其聲稱的“GAL-T”療法均無試驗公示，也查無試驗批件。多名醫(yī)學(xué)界人士向南都記者明確表示，正規(guī)的臨床試驗不會收取患者費用。
南都報道刊發(fā)后，南都記者從國家有關(guān)監(jiān)管部門獲悉，上海市虹口區(qū)衛(wèi)健委和虹口區(qū)市場監(jiān)督管理局對涉事機構(gòu)開展聯(lián)合調(diào)查，經(jīng)查，該機構(gòu)無醫(yī)療資質(zhì)而開展醫(yī)療行為，涉嫌非法經(jīng)營。浦東新區(qū)市場監(jiān)督管理局表示，“中外腫瘤醫(yī)學(xué)研究院”為虛擬注冊，擬將之列入經(jīng)營異常名錄。
2021年12月8日，上海市虹口區(qū)衛(wèi)健委監(jiān)督所負責(zé)人向南都記者表示，經(jīng)過對“山寨抗癌針”涉事機構(gòu)開展調(diào)查發(fā)現(xiàn)，中外（北京）腫瘤醫(yī)學(xué)研究院上海分院所在地址，實際持營業(yè)執(zhí)照的是上海鳴大生物科技有限公司，后者涉嫌無證行醫(yī)，已被立案調(diào)查。
在避開山寨醫(yī)療機構(gòu)的騙局后，2022年下半年，小寶幾經(jīng)聯(lián)系下參與了北京一家三甲醫(yī)院開展的CAR-T療法正規(guī)臨床試驗，目前他的試驗情況穩(wěn)定。
小寶很感謝國家的醫(yī)保談判，令肝癌的一線靶向藥比如侖伐替尼的價格大幅降低，“之前要三千多元一盒的藥，現(xiàn)在如果報銷只要100多元?！?/p>
他告訴南都記者，這次進入初審名單的瑞基奧侖賽注射液主要用于血液類的癌癥治療，但他也為此感到高興，“這對癌癥患者來說是大事，推動醫(yī)療發(fā)展的每一點進步，都是一件頂大的好事”。
已累計將250種藥品通過談判新增進醫(yī)保
國家醫(yī)保談判為患者減輕了醫(yī)療費用的負擔(dān)。根據(jù)國家醫(yī)保局2022年6月發(fā)布的《2021年全國醫(yī)療保障事業(yè)發(fā)展統(tǒng)計公報》，自2018年國家醫(yī)保局成立以來，連續(xù)4次開展醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判，累計將250種藥品通過談判新增進入目錄，價格平均降幅超過50%。2021年，協(xié)議期內(nèi)221種談判藥報銷1.4億人次。通過談判降價和醫(yī)保報銷，2021年年內(nèi)累計為患者減負1494.9億元。
2021年12月，國家醫(yī)保局醫(yī)藥管理司相關(guān)負責(zé)人解讀當(dāng)年國家醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判的工作安排稱，開展藥品談判，主要目的是充分發(fā)揮醫(yī)保部門戰(zhàn)略購買的作用，對納入談判范圍的藥品，以“全國醫(yī)保使用量”與企業(yè)磋商議價，統(tǒng)籌實現(xiàn)提升基金使用效率、減輕患者負擔(dān)的目標(biāo)，用有限的醫(yī)保資金發(fā)揮最大的保障效能。
1月4日，針對瑞基奧侖賽注射液，四川成都一名負責(zé)血液藥品采購的醫(yī)藥從業(yè)人員告訴南都記者，該藥物還處在本次醫(yī)保談判的初審名單，“因為CAR-T不是普通藥品，是單人定制的治療方法，成本不好降低下來”，該藥品最終能否進入醫(yī)保名單，他認為還有待觀察。
2022年6月，山東省藥械集中采購平臺顯示，羅氏制藥公司的利司撲蘭口服溶液用散“每瓶含利司撲蘭60mg”掛網(wǎng)價為14500元。而在此之前，該藥物售價為63800元。在調(diào)整國家醫(yī)保目錄工作啟動前主動降價，羅氏制藥公司此舉也被外界認為，是為該藥物進國家醫(yī)保談判做準(zhǔn)備。
有媒體報道稱，降價后該藥物的最低治療年費用15萬元，最大使用劑量患者（2歲及以上且體重20公斤以上）年治療費用低于45萬元。
然而，對于SMA患兒家庭而言，這仍然是不易承擔(dān)的數(shù)字。對此，潘慶雄告訴南都記者，許多SMA患兒家長也期待利司撲蘭口服溶液用散能夠進入國家醫(yī)保目錄，“有些孩子脊柱側(cè)彎扭曲嚴重不便鞘內(nèi)注射，口服用藥方便一些，我們希望多一種選擇”。
“談判最終能否成功取決于醫(yī)保方和企業(yè)方的底線是否存在交集?！鼻笆鰢裔t(yī)保局醫(yī)藥管理司相關(guān)負責(zé)人曾表示，從實踐看，醫(yī)保方談判專家的職責(zé)是利用談判機制，引導(dǎo)企業(yè)報出其能夠接受的最低價格。也就是說，談判專家在基金能夠承受并且企業(yè)可以接受的范圍內(nèi)，努力為老百姓爭取更為優(yōu)惠的價格，這就是“靈魂砍價”的魅力和價值所在。
出品：南都即時
采寫：南都記者 張林菲 黃馳波 黃嘉豐
